环球观热点:本土药企发力,多部门联动护航提升罕见病用药可及

来源:中国经济网2023-06-19 11:50:33

近日,某罕见病治疗药物即将退出中国市场、导致患者将无药可用的消息引发网络热议,再次将罕见病药物可及性问题推到公众视野。人们不禁要问,中国罕见病用药可及性如何保障?

罕见病患者面临用药难

作为人类面临的最大医学挑战之一,超过7000种罕见病在全球范围内已被确认。虽然每种疾病的患者人数并不多,但数千种罕见病影响的人数却非常庞大。据相关行业报告估计,全球罕见病患者人数已超过3亿;我国现有罕见病患者超2000万人,且每年新增患者人数超20万。


(资料图片仅供参考)

与其他疾病相比,罕见病患者的求医问药之路更为艰辛曲折:首先是“诊断难”,不仅普通民众对罕见病了解甚少,医务人员同样欠缺对罕见病的认知,这就导致罕见病的误诊率高且难以确诊;其次是“治疗难”,全球目前仅有5%的罕见病存在有效的治疗方式,大部分罕见病患者依然面临着“无药可用”的困境;最后是“用药难”,患者即便得到确诊,也可能受困于经济条件而用不起药。

以文章开头提到的罕见病为例,目前全世界仅有一款治疗药物。该药于2019年5月在中国上市,定价为7500元一支(5mg),需要依据患者体重决定用药剂量。由于该药没有进入医保,体重25斤的孩子一年用药费用高达200万元,普通家庭无法承受。有行业人士分析,生产商决定该产品退出中国可能与无法实现预期盈利有关。

本土药企发力,多部门联动护航

近年来,随着我国整体经济实力的全面提升,无论是官方,还是民间,解决罕见病患者无药可用难题的呼声越来越高,相关的产业配套政策相继出台,本土药企也在积极做出回应,加大罕见病药物研发和引进力度,破除中国罕见病用药困局的合力正在形成。

自2018年起,国家医保、卫生、药监、科技等部门多方联动,通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、鼓励支持罕见病药物研发、优先罕见病药品审评审批等措施,为我国罕见病药物研发及上市按下了加速键。

本土药企以积极投入回应了来自政策端的呼吁。为了给国内约50000名视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者提供更多的治疗选择方案,2019年5月,翰森制药斥资2.2亿美元,从Viela Bio, Inc.获得了伊奈利珠单抗注射液在中国的开发和商业化权益。随后,翰森制药迅速启动了这款药物在中国的落地上市计划;2022年3月,昕越(伊奈利珠单抗注射液)获得中国国家药监局批准上市,成为我国治疗NMOSD的首款抗CD19单抗,大大缩短了药物上市的全球时间差。对于国内约50000名NMOSD患者而言,这无疑是巨大的福音。

药物的快速上市仅仅是提高药物可及性的第一步,进入医保目录,让患者以更低的价格持续获取更好的治疗方案,则是提高药物可及性更重要的环节。大多数的罕见病治疗都需要长期用药以降低复发率,以NMOSD为例,这种疾病的复发率极高,40%~60%在1年内复发,约90%在3年内复发,且每一次复发都可能产生不可逆的伤残;而在接受伊奈利珠单抗治疗后,复发风险可降低77%。罕见病治疗的特殊性决定了治疗费用不是一次性的,而是长年持续投入,如果没有医保托底,大多数罕见病患者及其家庭都难以承受。

在《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中,伊奈利珠单抗注射液被新增纳入,成为我国首个且唯一的NMOSD医保用药。这一消息,让中国约50,000名NMOSD患者悬着的心落了地——有了本土生产的治疗药物伊奈利珠单抗,他们无需担心用不上药;有了医保的加持,他们也不会被高昂的治疗费用拒之门外。

根据媒体统计,目前我国医保目录已收录52种罕见病用药,覆盖包括NMOSD在内的27个病种。其中,自国家医保局成立以来,通过谈判新增了26种罕见病用药进入目录,平均降幅53%,降价叠加医保报销,显著减轻了参保患者负担。

作为全人类共同面对的健康难题,罕见病药物可及性问题并非中国独有。但纵观这些年中国医药产业所取得的巨大飞跃,我们有理由相信,在国家监管与审批政策的鼓励下,在国家医保政策的护航下,在中国本土药企的努力下,中国罕见病患者将会迎来更多、更有效、更安全、更经济的治疗药物,中国罕见病治疗事业的春天终将到来。(朱文)

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